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儿药成研发“无人区”:25亿儿童“用药靠猜”困境怎么破

【论文时间: 2021-11-25 02:03

  由于儿童身体正处于发育阶段,各器官发育未成熟,生理结构与成人有很大区别,但目前我国的儿童用药绝大部分非儿科专用,现有的可供儿童使用的药品品种、剂型及规格极少,其有效性与安全性存在不确定性。

  近日,国家卫健委发文就《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见,基药范围中首次增加了“儿童药品”。

  “相比发达国家,目前我国儿童疾病治疗水平亟待提升,这需要全社会共同关注与努力。”浙江大学医学院附属儿童医院王金湖医生表示,“患儿及家庭一方面需要创新疗法提升整体治疗效果,另一方面需要借助科学的信息,让更多患儿及早被发现、家庭减少对疾病的恐惧,建立战胜儿童疾病的信心。”

  儿童是国家的未来,保障儿童患者实现规范治疗的重要性不言而喻,然而,目前单单在用药方面就存在诸多的困境。

  当前,我国儿童专用药品短缺的情况普遍存在,这导致儿童用药很多时候靠“掰”“猜”“减”,这给家长增加了一道用药安全的难题。

  除了用药规范性的问题,无药可用的问题更是成为关键。在儿童中,还有一部分人群,他们的疾病诊治现状更为严峻,甚至成为社会公共卫生的一大严峻问题,他们是儿童肿瘤群体。

  统计数据显示,我国每年约有3至4万名儿童确诊肿瘤,这意味着,平均每1天就有近百例新增病例出现。而近十年来,这一数字每年正以2.8%的速度增长 ,恶性肿瘤已成为儿童第二大致死原因。儿童肿瘤包括众多类型,如神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、急性淋巴细胞白血病、肝母细胞瘤、横纹肌肉瘤、畸胎瘤等。

  这些年幼的孩子们背后,是无数个家庭在突遇陌生疾病时的恐惧与茫然,是四处辗转求医、艰难诊治的奔波和焦虑。由于普通公众对儿童肿瘤知之甚少,一旦遭遇肿瘤,父母们往往会陷入惊慌与无助,许多家庭由于缺乏信心,时常“病急乱投医”,或早早地放弃了治疗。

  “近年来随着医学的进步,越来越多新型肿瘤治疗手段出现,为儿童肿瘤的治疗带来了希望。”首都医科大学附属北京儿童医院王焕民教授介绍:“实际上,由于儿童肿瘤的特殊性,以及近年来早期诊断和规范诊疗水平的大幅提升,如今儿童肿瘤的整体生存率已经能达到80%以上。因此,家长不必过度恐慌,儿童肿瘤并不等于绝症,在科学、规范的积极治疗下,许多患儿有机会实现康复,和其他孩子一样长大成人。”

  不过,由于缺乏创新药,仍然有许多孩子在生死一线挣扎。据深圳市拾玉儿童公益基金会秘书长李治中博士介绍,他前几天在一个家长群里面,一个家长做出了一件非常伟大的事情,他的孩子不幸离世,说想把剩下的药捐给战友们。从他拍到群里的照片可以看到好多好多的药,让人非常的感慨这孩子所经受的痛苦。但与此同时也让人发现,绝大多数药都是安慰剂,这些药起不到明确的治疗作用。

  “为什么他们要用这么多没用的药,浪费了那么多的钱?”李治中认为,导致这一现象的主要原因是,相关儿童治疗药物的缺乏,需要社会各界投入其中,开发更多的好药。

  另外,李治中还介绍,最近有患者给他留言称,自己曾是儿童肿瘤患者,一直处在带瘤生存的状态。本来是极其乐观的女孩子,从9岁的时候患有软组织肉瘤,后来出现肺转移,出现骨转移。为了治疗,该患者经历了大大小小的十多次手术,但其实,很多实体瘤光靠手术非常困难,需要社会各界为此努力研发更多治疗药物。

  儿童药滥用、专用药缺乏的问题可见一斑,多重事件的发生,也将我国儿童治疗领域面临的诸多挑战摆在面前,缘何会出现上述难题?

  “当前,儿童缺乏专用药,许多孩子在生病去医院就诊配药,但药房没有合适的儿童用药规格,往往只能得到成年人药物,于是只能‘吃药靠掰、用药靠猜’,在成年人用药规格的基础上,‘自行处理’。”华润三九总裁邱华伟此前对21世纪经济报道记者表示,这也看到儿童药还存在另一问题,厂家出于经济收益问题,不愿进行儿童药研发。

  目前,我国0-14岁儿童超2.5亿人,与此同时,国家、社会及家庭对儿童健康的关注和需求也日益增长。但在巨大的市场需求下,我国儿童药市场“缺药”的问题日趋凸显。目前,儿童药市场规模约占全国总体医药市场规模5%,儿童专用药物品种少、剂型少、规格少,儿童专用药占比不足批准文号药品的2%。儿童用药市场亟待进一步挖掘。

  某药企负责人也对21世纪经济报道记者表示,与成人用药相比,儿童用药在研发、生产及商业化方面存在诸多难点。一方面,儿童用药的处方、工艺相对复杂,对口感要求高。另一方面,安全性要求高,对原辅料选择性及质量控制要求较高。同一成分针对不同的年龄段儿童,需进行不同剂型、规格及口味等相应的药学研究。同时,研发过程中还存在投入较大、耗时较长、临床试验较复杂等难题。即便研发成功,还将面临市场教育和推广难题。

  这也使得在儿童药研发上,不少企业选择退避三舍,作为儿童药中的一大细分,儿童肿瘤药上更是如此,研发者微乎其微。

  李治中告诉21世纪经济报道记者,儿童肿瘤目前基本以化疗、放疗为主,靶向、免疫治疗方式极少。相比之下,成人免疫治疗方式都扎堆出现,中国儿童肿瘤急需创新药物的出现,相关创新药的儿童适应症也继续拓展。

  “在2000年以前,欧美国家儿童肿瘤药物较为缺乏,但在2000年以后,相关药物的研发数量有所提升。不过,与欧美相比,国内依旧较为匮乏。我们在2000年后为成人肿瘤研发了超200多款药物,但是,儿童相对而言依旧寥寥无几。”李治中认为,儿科缺乏用药有几个重要的原因:

  一是,许多儿童肿瘤本质上是罕见病,临床患者较少,所以参与研发的企业缺乏热情;

  二是,儿童肿瘤药物临床研究较为困难,临床相对来说要求更高,比较难做,对药企来说一般不会作为优先级来考虑;

  三是,一直以来,政策端缺乏鼓励措施的激励企业进行儿童药研发,因而,企业更愿意将研发方向瞄准较为受重视的成人群体。

  “相比之下,欧美这两年有更多的政策在鼓励企业进行儿童肿瘤药物的研发、生产,要求药物有可能同时用于成人儿童,在药物上市之前必须开展儿童的试验,这是硬性需求。如果为罕见病的儿童药物开发出来,会享有一些市场独占权,能够获得优先评审。所以,从政策监管来说,这是在鼓励一些商业逻辑实现闭环,而不是让企业来做慈善,毕竟,这样的方式无法持久。”李治中说道。

  为了缓解儿童药品短缺问题,国内也在采取一系列措施鼓励儿童用药研发生产,保障儿童用药安全。

  2019年8月,新修订的药品管理法明确规定,国家采取有效措施,鼓励儿童用药的研制和创新,支持开发符合儿童生理特征的儿童用药新品种、剂型和规格,对儿童用药予以优先审评审批。

  与此同时,国家药监局不断完善儿童用药优先审评审批政策,开通儿童用药审评审批绿色通道,并建立专人专项协调督导的任务管理制度,提高审评审批效率。

  11月15日,国家卫健委药政司发文就《国家基本药物目录管理办法(修订草案)》公开征求意见,其中值得关注的是,基药范围中首次新增了“儿童药品”。殊不知,此前尚未出现专门针对儿童用药的目录,本次的新增意味着与儿童药研发将加速推进,力争与国际接轨。

  上海市儿童医院药剂科副主任医师李志玲博士在接受21世纪经济报道记者采访时表示,要知道,过去儿童药缺乏的现象比较严重,现在新增“儿童药品”,这将有望改善儿童药短缺,保障儿童用药需求,对成熟品种等是一种利好。此外,国家执业药师发展研究中心副主任康震也对21世纪经济报道记者表示,新增“儿童药品目录”,这对于促进儿童用药的发展以及促进临床药学发展具有重要意义。

  此外,国内知名儿童药企普利制药相关负责人也对21世纪经济报道记者表示,“公司产品地氯雷他定干混悬剂在儿童抗组胺市场销售额接近两亿,位居国内前列,此次儿童药进基药还是比较利好的消息,如果产品能够进入基药能够为中国儿童提供更好的抗过敏药物选择,后续公司也将继续加大研发投入。”该人士说道。据悉,普利制药是中国儿童药物研发与产业化联盟首批成员单位,有较多儿童药产品在研发,包括抗过敏药物、神经系统(如抗癫痫)药物、抗菌药物等。

  除了基药目录调整外,近日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)正式发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》,新政明确提到,儿童肿瘤是当前急需攻克的医疗难题,儿童肿瘤患者治疗需求迫切,因此鼓励申请人积极研发儿童抗肿瘤药物。

  “中国儿童肿瘤的病人数量大,能够参与临床试验的患者量也较大,是美国几乎任何医院都无法匹敌的,这时候就需要中国药企考虑如何结合这样的需求,迅速开展临床试验,推动临床转化。”李治中博士说道,现在中国药企如果开发儿童肿瘤的新药,怎么能够提高效率、降低成本和时间,还没有特别明确的路径,需要多方推动才能解决更实质的问题。

  百济神州作为国内创新药企的龙头,瞄准儿童未被满足的需求,也在不断布局儿童肿瘤药物的研发。百济神州副总裁兼大中华区市场营销负责人刘焰对21世纪经济报道记者表示,从临床的角度,有些儿童肿瘤还是很需要有更多的治疗药物,除了手术、放疗各种的治疗方法以外,希望有更多的药企能在这方面加大研发。

  “聚焦以临床价值为导向的药物研发,儿童肿瘤这方面肯定有需求和价值,还有很多患者、很多疾病目前没有很有效的药物。有些疾病现在无药可治,我们也希望未来有更多的研究,能够找到这个疾病在通路上的靶点,能够研发出相应的产品。”刘焰补充道,百济神州在成人有适应症的创新药物,也会考虑是不是可以在比如儿童的淋巴瘤上面去验证。在这方面,百济神州一方面,将研发新的靶点和新的药物,另一方面,在现有的用于治疗成人的肿瘤的产品,探索进行适应症的注册,真正以临床价值为导向。

  “从目前的风向来看,中国政府的很多部门已经看到了儿童治疗方面未被满足的需求,并且在推动相关研发进展,至少已经在儿童治疗方面迈出了第一步。”王金湖医生认为,过去,企业的研发方向会瞄准患者基数较大的群体,认为临床价值较大,而忽略了对于儿童这一群体的关注。但是,随着越来越多的药企出现,这一现象也有望打破,未来我们也期待越来越多的儿童治疗药物出现。


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